Acceso expandido

En ciertas situaciones los pacientes que están seriamente enfermos pueden acceder a medicamentos que todavía no han sido aprobados por el gobierno. Esto se hace mediante un programa que se conoce como “acceso expandido a fármacos en investigación”.

Perspectiva general

El acceso expandido, también conocido como “uso compasivo”, es el uso de fármacos en fase de investigación fuera de los ensayos clínicos. El acceso extendido permite a aquellos pacientes graves o con enfermedades que amenazan su vida acceder a fármacos experimentales o en investigación cuando no tienen otras opciones médicas. Este tipo de tratamiento no debe considerarse como estándar. Los fármacos ofrecidos en estos programas están bajo investigación, lo que significa que pueden ofrecer beneficios terapéuticos o ser inefectivos. Otras cuestiones que deben ser consideradas son los efectos adversos desconocidos, y que van desde leves a severas amenazas para la vida.

El acceso expandido no se aprueba bajo todas las circunstancias y depende de los siguientes factores:

• ¿Sufre el paciente una enfermedad que compromete a su vida y no tiene otras opciones de tratamiento?
• ¿Qué efectos secundarios pueden asociarse al fármaco en investigación y que se sabe sobre su uso seguro y su dosificación?
• ¿Cuál es el historial médico del paciente, incluyendo complicaciones, otras medicinas, el estadío de la enfermedad y el estado general de su salud?
• ¿Se ha fabricado el fármaco con la finalidad de servir para el tratamiento?
• ¿Puede interferir el acceso expansivo en el desarrollo del fármaco?

Categorías del acceso expandido

El acceso expansivo consiste en distintos niveles que se basan en el número de pacientes tratados y lo que se conoce sobre el medicamento:

• El acceso a pacientes individuales es cuando un solo paciente puede acceder al fármaco en investigación
• En el acceso a grupos de tamaño intermedio el acceso puede darse tanto a un paciente individual como a un grupo importante
• Cientos y miles de pacientes pueden acceder a este tratamiento cuando se hacen programas a gran escala que a veces reciben el nombre de “Tratamiento IND” o “protocolo de tratamiento”

Estas categorías varían dependiendo del número de pacientes, cuantos más pacientes intervengan mayor evidencia se requerirá respecto a la seguridad del fármaco y su potencial eficacia en el tratamiento de la enfermedad.

Protección en el acceso expandido

Los pacientes interesados en acceder a estos programas deberán seguir un proceso completo sobre el consentimiento. En este proceso firmarán el consentimiento informado, conociendo tanto los riesgos conocidos como los desconocidos y su prestando su consentimiento respecto a que saben que el fármaco no ha sido todavía probado de una manera segura y efectiva.

¿Cómo acceder a estos programas?

Los pacientes interesados en estos programas, antes de nada deben hablar con su médico. Muchos de los programas están a disposición de los pacientes a través de páginas web gubernamentales. Otra opción es contactar directamente con la farmacéutica.

¿Para quién son estos programas?

Estos programas han sido desarrollados para pacientes que ya han probado todos los tratamientos posibles para su enfermedad. Los programas no se han aprobado para todo tipo de paciente y en cualquier caso la alternativa siempre debe ser consultada con el médico al objeto de recibir más información.